علاج جيني للصمم بات اليوم حقيقة علمية، بعدما نجح باحثون في استعادة السمع لدى أطفال ومراهقين مصابين بصمم خلقي وراثي، باستخدام حقنة واحدة فقط داخل الأذن. هذا الاكتشاف الطبي يُعتبر نقطة تحوّل في مجال العلاجات الجينية، ويمنح الأمل لملايين المرضى حول العالم.
كيف يعمل العلاج الجيني للصمم؟
يرتكز هذا العلاج على تعديل الجين المسبب للصمم، تحديدًا جين OTOF، المسؤول عن إنتاج بروتين يسمى أوتوفيرلين. هذا البروتين يلعب دورًا حيويًا في نقل الإشارات السمعية من الأذن الداخلية إلى الدماغ.
في التجربة السريرية، قام الباحثون من معهد كارولينسكا في السويد بالتعاون مع مؤسسات صينية، بحقن نسخة سليمة من الجين OTOF مباشرة في القوقعة من خلال نافذة تُعرف بـ”النافذة المستديرة” باستخدام ناقل فيروسي آمن من نوع AAV (فيروس غدي مرتبط).
نتائج مذهلة في غضون أسابيع
شملت الدراسة 10 مرضى تراوحت أعمارهم بين عام و24 عامًا، جميعهم يعانون من طفرات في جين OTOF. وبعد أقل من شهر من الحقن، أظهر أغلبهم تحسنًا ملحوظًا في قدرتهم على السمع.
انخفض متوسط مستوى الصوت الذي يمكن سماعه من 106 ديسيبل إلى 52 ديسيبل، وهو تحسن كبير يشير إلى استعادة القدرة على سماع الأصوات اليومية دون الحاجة لأجهزة ضخمة أو مكبّرات صوت.
طفلة استعادت السمع بالكامل!
من أبرز الحالات طفلة تبلغ من العمر 7 سنوات كانت تعاني من صمم شبه كامل. بعد 4 أشهر فقط من العلاج، أصبحت قادرة على التحدث بشكل طبيعي مع والدتها، دون الحاجة لأي جهاز مساعد.
هل العلاج آمن؟
نعم. لم تُسجل أي مضاعفات خطيرة. فقط بعض المرضى أظهروا انخفاضًا طفيفًا في خلايا الدم البيضاء (العدلات)، ولم يحتاجوا لأي تدخل.
هل يناسب هذا العلاج جميع الأعمار؟
أظهرت النتائج أن الاستجابة كانت ممتازة لدى الأطفال، إلا أن المراهقين والبالغين أيضًا استفادوا من العلاج، مما يجعله واعدًا لجميع الفئات العمرية المصابة بهذا النوع من الصمم الوراثي.
هل يمكن تعميم العلاج على حالات صمم أخرى؟
يعمل الفريق حاليًا على توسيع نطاق العلاج ليشمل جينات أكثر شيوعًا مثل GJB2 وTMC1. وقد أظهرت التجارب على الحيوانات نتائج أولية مشجعة، رغم أن التحديات التقنية أكبر.
إن العلاج الجيني للصمم باستخدام جين OTOF هو بلا شك إنجاز طبي مذهل، يفتح آفاقًا جديدة في مجال استعادة الحواس. وربما قريبًا، تتحول هذه التجارب من استثناءات إلى علاج روتيني آمن وفعّال لكل من فقد نعمة السمع بسبب طفرة جينية.
المصدر:
مجلة Nature Medicine – دراسة العلاج الجيني لجين OTOF
الأسئلة الشائعة:
ما هو جين OTOF؟
جين مسؤول عن إنتاج بروتين “أوتوفيرلين” الضروري لنقل الإشارات السمعية من الأذن إلى الدماغ.
هل يمكن حقن الجين داخل الأذن مباشرة؟
نعم، يتم الحقن عبر نافذة صغيرة في القوقعة تُعرف بـ”النافذة المستديرة” باستخدام ناقل فيروسي آمن.
كم يستغرق التحسن بعد العلاج؟
يبدأ التحسن عادة خلال أول شهر، ويستمر خلال الستة أشهر التالية.
هل العلاج يناسب الأطفال فقط؟
كلا، فقد أظهر أيضًا فعالية لدى المراهقين والبالغين.
هل توجد آثار جانبية للعلاج؟
لم تُسجل أي مضاعفات خطيرة، فقط انخفاض طفيف في عدد خلايا الدم البيضاء لدى بعض الحالات.
